НОВОСТИ. Генетика
Исследователи подошли вплотную к созданию реально работающей генной терапии
Технология редактирования генома CRISPR-Cas9 известна давно. Она изначально получила известность как способ аккуратного изменения нуклеотидных последовательностей в цепочках ДНК. То есть это инструмент точного изменения генома, передает "XX2Век". Но, оказывается, технологию можно использовать для изменения экспрессии генов без вмешательства в сам геном. Об этом говорят сотрудники Солковского института биологических исследований.
Они научились отключать гены в организме живых мышей, страдавших от мышечной дистрофии, сахарного диабета 1-го типа и острой почечной недостаточности. Данные манипуляции позволили улучшить состояние животных более чем в 50% случаев. В принципе, ранее ученым удавалось изменять экспрессию генов с помощью CRISPR-Cas9, но только в клеточных культурах. Работа с живыми организмами производится впервые.
По словам ученых, стандартный подход в использовании CRISPR-Cas9 грозит появлением ошибок в геноме (отдельные участки могут быть по ошибке вырезаны или вставлены). Проблему решила измененная версия методики. Она включает и выключает определенные гены. Суть в том, что здесь деактивирован фермент Cas9. Получается, что элемент способен прикрепиться к ДНК, но не разрезать ее. Напротив, Cas9 приклеивает к цепи ДНК молекулы, указывающие на необходимость активации выбранного гена.
Таким образом, новая версия CRISPR-Cas9 защищает геном от возникновения случайных мутаций. К тому же, изменения носят обратимый характер и их легко скорректировать. По сути имитируется естественный механизм активации генов. Однако ученые столкнулись с еще одной проблемой - реально эффективной системой доставки CRISPR-Cas9.
Обычно для введения новых материалов в клетки животных организмов используются вирусы. Но такая система работает только с относительно небольшими молекулами. Элементы же, применявшиеся для активации определенных генов, были слишком крупными, чтобы переносить их с вирусами. Проблему удалось решить за счет отделения фермента Cas9 от инструкций - его вводят теперь при помощи одного вируса, а инструкции - при помощи другого.
Читайте также
В России зарегистрирован первый в мире и классе таргетный препарат для лечения болезни Бехтерева, он показал высокую эффективность и безопасность по результатам клинических испытаний...
В феврале 2024 года Министерство здравоохранения РФ одобрило клинические рекомендации по ведению взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА)...
Ученые Калифорнийского университета в Сан-Франциско открыли дверь к менее инвазивному способу лечения некоторых серьезных заболеваний до рождения. Они обнаружили...
Американские ученые по результатам анализа генетического кода четверти миллиона добровольцев из США обнаружили 275 миллионов совершенно новых генетических вариаций...
Генная терапия с использованием редактирования генома CRISPR открывает новые возможности для лечения наследственного ангионевротический отека (НАО)...
Терапия препаратом Casgevy, применяемом при серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, основана на технологии редактирования гена CRISPR...
Исследователи из лондонского подразделения Google DeepMind объявили о создании программы, способной при помощи искусственного интеллекта (AI) оценить, насколько безопасна для здоровья та...
Смертельная доза радиации для человека 3-5 грей, тихоходка может выдержать облучение в 10 тысяч грей. Какие гены позволяют ей пережить такое колоссальное излучение и можно ли встроить...
САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ
- Нормы роста и веса детей – данные ВОЗ
- Зеленые выделения из влагалища: причины и лечение
- Анатомо-физиологические особенности дыхательной системы у детей
- Насморк с кровью: причины симптома и способы лечения
- Анатомо-физиологические особенности сердечно-сосудистой системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности пищеварительной системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности мочевыделительной системы у детей
- Сравнительная характеристика параметров функции внешнего дыхания (обзор литературы)
- Современные представления о норме и патологических отклонениях размеров восходящей аорты при приобретенных пороках сердца
- Анатомо-физиологические особенности детей
- Анатомо-физиологические особенности костно-мышечной системы у детей
- Паллиативная химиотерапия рака: основные понятия и особенности (oбзор литературы)
- Что можно и что нельзя делать после удаления аппендицита
- Увеличенные яичники: симптомы, причины и лечение
- О чем говорит головная боль за ухом? Причины, симптомы и лечение
- Характер мужчины проявляется в выборе позы для секса
- Армянская ассоциация медицинского туризма (ААМТ)
- Желтые выделения из влагалища: причины и лечение
- Рвота у ребенка без температуры: возможные причины
- Применение летрозола для стимуляции овуляции
- Врожденные аномалии и пороки развития
- КАТИОНОРМ – представитель нового поколения искусственных слез для симптоматической терапии синдрома “сухого глаза”
- Арам Бадалян: Родинку трогать нельзя?
- Как снизить риск инсульта. erebunimed.com
- Новейшие достижения онкологии в МЦ «Наири»: интервью с Артемом Степаняном. nairimed.com
- Применение противоспаечных средств в профилактике спаечной болезни живота (oбзор литературы)
- Вздутие живота при месячных: 7 способов справиться с неприятным ощущением
- Как избавиться от лямблий — 25 эффективных рецептов народной медицины
- Онкология является самой быстроразвивающейся отраслью медицины: интервью с Левоном Бадаляном
- Компресс при ангине: будет ли полезным прогревание горла?
- Лечение марганцовкой
- Некоторые новые подходы к системной терапии метипредом больных ревматоидным артритом
- Медицинские информационные системы.Информационная система для интегрального фармацевтического и здравоохранного мониторинга
- Фармацевтическая опека
- Подходы к оперативному лечению костно-хрящевых экзостозов
- Повреждения при родах
- Курение марихуаны влияет на потенцию
- Инциденталома надпочечников
- Почему противозачаточные увеличивают грудь?
- Применение индинола и эпигаллата при аденомиозе