Рубрики
Научная медицина
Болезни
Традиционная медицина
Здоровый образ жизни
Косметология
Медицинское право
Алгоритмы, тесты
Цифры, факты, случаи
Историческая хроника
Афоризмы
Карьерная лестница
Дети
Женщина
Мужчина
Рейтинговая система
ПОСЛЕДНИЕ СТАТЬИ
22 декабря родился русский военный врач, основатель отечественной эпидемиологии Даниил Самойлович 22 декабря 1939г. родился российский кардиохирург, ученый и организатор медицинской науки, академик Лео Бокерия 20 декабря 2000 г. 12 лет назад Парламент Великобритании одобрил клонирование, но исключительно в медицинских целях 20 декабря: Ночь матери 19 декабря - Международный день помощи бедным Все статьиПоследние новости
В России создали вещества-хамелеоны для медицины Риск рака груди растет с увеличением веса после 35 лет — ученые Спорт и сахар: какие виды физической активности приносят пользу при диабете? Китайские учёные доказали пользу чая и кофе Укол жизни: Вакцину от рака впервые испытают в России на больных меланомой Все новостиНОВОСТИ. Новые методы лечения
Предложен новый подход к терапии миотонической дистрофии 2 типа
Группа ученых из Исследовательского института Скриппс ( The Scripps Research Institute) предложила новый подход к лечению миотонической дистрофии.
Разработанный метод делает возможным производить необходимые для терапии соединения непосредственно в пораженных клетках. Описанные принципы можно использовать для создания лечения многих заболеваний.
Миотоническая дистрофия 2 типа встречается довольно редко, протекает относительно благоприятно по сравнению со многими нервно-мышечными заболеваниями. Она характеризуется миотонией (замедлением расслабления мышцы после сокращения, длительным сокращением мышц после стимуляции), слабостью проксимальных мышц конечностей и миалгией, нередко у пациентов развивается катаракта. В результате наследуемых нарушений у больных есть дефект РНК, присутствие в ее молекулах тетрануклеотидных повторов CCUG в большем количестве, чем в норме. Белок MBNL1, который регулирует сплайсинг, созревание РНК, связывается с молекулами РНК в области этих повторов. Образование устойчивого комплекса между дефектной РНК и белком приводит к возникновению нарушений сплайсинга и развитию миотонической дистрофии.
Идея исследователей состояла в том, чтобы малые молекулы проникали в измененные клетки. Затем в клетках, в которых присутствуют дефектные транскрипты РНК, угнетали патологическое действие этих транскриптов. При помощи рационального дизайна молекул было получено производное канамицина А. Это производное проникало в клетки, в которых сначала полимеризовалось, а затем продукт полимеризации работал как ингибитор дефектной РНК. Очень важно, что катализатором полимеризации служили молекулы РНК с патологическими тетрануклеотидными повторами. Таким образом, ингибитор создавался только в пораженных клетках. «Составной» ингибитор оказался в 1000 раз активнее исходной малой молекулы и в 100 раз активнее самой перспективной молекулы в программе разработки лечения миотонической дистрофии института Скриппс.
Описанная реакция полимеризации соответствует принципам клик-химии, когда молекулы синтезируются из небольших модульных элементов.
Авторы считают, что их идею можно использовать и для лечения других заболеваний, связанных с генетическими изменениями и повторами в РНК. Среди них боковой амиотрофический склероз, хорея Хантигтона и более 20 других состояний.
17.09.2014 
Читайте также
Представлены результаты исследования нового препарата трорилузола для лечения болезни Альцгеймера, который обращает вспять потерю памяти и снижение когнитивных способностей...
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) сообщило о выдаче разрешения на применение комбинации с препаратом...
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило инъекционный препарат Ebglyss от Eli Lilly, предназначенный для лечения...
Компания Viridian Therapeutics объявила, что в ходе исследования III фазы ее экспериментальный препарат велигротуг способствовал значимому снижению симптомов эндокринной офтальмопатии...
Препарат Blenrep от компании GSK, предназначенный для лечения множественной миеломы, почти вдвое снижает риск прогрессирования заболевания или наступления смерти...
11.06.2024 
Получение препаратов Опдиво и Ервой от Bristol Myers Squibb перед хирургической операцией у пациентов с метастазами меланомы в лимфатические узлы, позволяет получить...
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) выдало разрешение компании Neuralink на проведение имплантации мозгового чипа...
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат для терапии Т-клетками с химерным антигенным рецептором...
22.04.2024 
Ученые сделали важное открытие в процессе заживления ран, которое может революционизировать подходы к лечению труднозаживающих ран и существенно сократить глобальные расходы...
05.04.2024 
Новаторское исследование, проведенное специалистами Weill Cornell Medicine, позволило выявить потенциально новые методы лечения агрессивных форм фолликулярной лимфомы...
Зарегистрирован гипотензивный препарат с принципиально новым механизмом действия – подавлением рецепторов к эндотелину. Препарат показан при неконтролируемой артериальной...
Исследуя огромный потенциал космоса, стартап BioOrbit стремится совершить революцию в лечении рака с помощью инъекционных иммунотерапевтических препаратов...
Метод идентификации опухолей кожи на основании неинвазивных исследований с последующим математическим анализом при помощи искусственного интеллекта разработали...
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило применение препарата Wegovy компании Novo Nordisk для снижения риска...
Ученые Федерального исследовательского центра «Фундаментальные основы биотехнологии» РАН и Центрального научно-исследовательского института туберкулеза придумали...
САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ
-
Нормы роста и веса детей – данные ВОЗ
-
Зеленые выделения из влагалища: причины и лечение
- Анатомо-физиологические особенности дыхательной системы у детей
-
Насморк с кровью: причины симптома и способы лечения
- Анатомо-физиологические особенности сердечно-сосудистой системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности пищеварительной системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности мочевыделительной системы у детей
- Сравнительная характеристика параметров функции внешнего дыхания (обзор литературы)
- Современные представления о норме и патологических отклонениях размеров восходящей аорты при приобретенных пороках сердца
- Анатомо-физиологические особенности детей
- Анатомо-физиологические особенности костно-мышечной системы у детей
- Паллиативная химиотерапия рака: основные понятия и особенности (oбзор литературы)
-
Что можно и что нельзя делать после удаления аппендицита
-
Увеличенные яичники: симптомы, причины и лечение
-
О чем говорит головная боль за ухом? Причины, симптомы и лечение
-
Характер мужчины проявляется в выборе позы для секса
-
Армянская ассоциация медицинского туризма (ААМТ)
-
Желтые выделения из влагалища: причины и лечение
-
Рвота у ребенка без температуры: возможные причины
- Применение летрозола для стимуляции овуляции
- Врожденные аномалии и пороки развития
-
КАТИОНОРМ – представитель нового поколения искусственных слез для симптоматической терапии синдрома “сухого глаза”
-
Арам Бадалян: Родинку трогать нельзя?
-
Как снизить риск инсульта. erebunimed.com
-
Новейшие достижения онкологии в МЦ «Наири»: интервью с Артемом Степаняном. nairimed.com
- Применение противоспаечных средств в профилактике спаечной болезни живота (oбзор литературы)
-
Вздутие живота при месячных: 7 способов справиться с неприятным ощущением
-
Как избавиться от лямблий — 25 эффективных рецептов народной медицины
-
Онкология является самой быстроразвивающейся отраслью медицины: интервью с Левоном Бадаляном
-
Компресс при ангине: будет ли полезным прогревание горла?
-
Лечение марганцовкой
- Некоторые новые подходы к системной терапии метипредом больных ревматоидным артритом
- Медицинские информационные системы.Информационная система для интегрального фармацевтического и здравоохранного мониторинга
-
Фармацевтическая опека
- Подходы к оперативному лечению костно-хрящевых экзостозов
- Повреждения при родах
-
Курение марихуаны влияет на потенцию
- Инциденталома надпочечников
-
Почему противозачаточные увеличивают грудь?
- Применение индинола и эпигаллата при аденомиозе
