НОВОСТИ. Новые методы лечения
Генная терапия показала высокие результаты в лечении гемофилии В
Небольшое клиническое исследование, результаты которого были опубликованы в New England Journal of Medicine, продемонстрировало эффективность генной терапии тяжелой гемофилии B, обусловленной дефицитом фактора свертываемости крови IX.
В рамках работы ученые использовали векторы на основе самокомлементарного аденоассоциированного вируса серотипа 8 (AAV8). Целью эксперимента была оценка устойчивости экспрессии фактора IX, зависимости реакции от дозы и безопасности ЛС.
Для участия в исследовании были привлечены 10 пациентов, страдающие тяжелой формой гемофилии В. Шесть участников попали в группу по оценке дозазависимого эффекта, поэтому два человека получили инъекцию с малой дозой препарата, два – со средней, а еще двое – с высокой дозой. Оставшимся четырем пациентам была сделана инъекция высокой дозы ЛС (2х1012 вирусных векторов на 1 кг массы тела).
Согласно полученным результатам, терапия на основе вирусного вектора имеет дозазависимый эффект. Так, у 6 участников, получивших высокую дозу препарата, было отмечено сокращение частоты эпизодов кровотечений и использования профилактического концентрата фактора IX на 90%. Нормальная выработка фактора IX сохраняется у пациентов уже 3,2 года, в настоящее время наблюдения за участниками КИ продолжаются. Ученые отметили, что в ходе исследования не были отмечены серьезные негативные побочные эффекты терапии.
Читайте также
Препарат Blenrep от компании GSK, предназначенный для лечения множественной миеломы, почти вдвое снижает риск прогрессирования заболевания или наступления смерти...
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат для терапии Т-клетками с химерным антигенным рецептором...
Ученые сделали важное открытие в процессе заживления ран, которое может революционизировать подходы к лечению труднозаживающих ран и существенно сократить глобальные расходы...
САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ
- Нормы роста и веса детей – данные ВОЗ
- Зеленые выделения из влагалища: причины и лечение
- Анатомо-физиологические особенности дыхательной системы у детей
- Насморк с кровью: причины симптома и способы лечения
- Анатомо-физиологические особенности сердечно-сосудистой системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности пищеварительной системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности мочевыделительной системы у детей
- Сравнительная характеристика параметров функции внешнего дыхания (обзор литературы)
- Современные представления о норме и патологических отклонениях размеров восходящей аорты при приобретенных пороках сердца
- Анатомо-физиологические особенности детей
- Анатомо-физиологические особенности костно-мышечной системы у детей
- Паллиативная химиотерапия рака: основные понятия и особенности (oбзор литературы)
- Что можно и что нельзя делать после удаления аппендицита
- Увеличенные яичники: симптомы, причины и лечение
- О чем говорит головная боль за ухом? Причины, симптомы и лечение
- Характер мужчины проявляется в выборе позы для секса
- Армянская ассоциация медицинского туризма (ААМТ)
- Желтые выделения из влагалища: причины и лечение
- Рвота у ребенка без температуры: возможные причины
- Применение летрозола для стимуляции овуляции
- Врожденные аномалии и пороки развития
- КАТИОНОРМ – представитель нового поколения искусственных слез для симптоматической терапии синдрома “сухого глаза”
- Арам Бадалян: Родинку трогать нельзя?
- Как снизить риск инсульта. erebunimed.com
- Новейшие достижения онкологии в МЦ «Наири»: интервью с Артемом Степаняном. nairimed.com
- Применение противоспаечных средств в профилактике спаечной болезни живота (oбзор литературы)
- Вздутие живота при месячных: 7 способов справиться с неприятным ощущением
- Как избавиться от лямблий — 25 эффективных рецептов народной медицины
- Онкология является самой быстроразвивающейся отраслью медицины: интервью с Левоном Бадаляном
- Компресс при ангине: будет ли полезным прогревание горла?
- Лечение марганцовкой
- Некоторые новые подходы к системной терапии метипредом больных ревматоидным артритом
- Медицинские информационные системы.Информационная система для интегрального фармацевтического и здравоохранного мониторинга
- Фармацевтическая опека
- Подходы к оперативному лечению костно-хрящевых экзостозов
- Повреждения при родах
- Курение марихуаны влияет на потенцию
- Инциденталома надпочечников
- Почему противозачаточные увеличивают грудь?
- Применение индинола и эпигаллата при аденомиозе